AAV屬于微小病毒科，復(fù)制缺陷，引起輕微的免疫反應(yīng)，血清型豐富，不同的血清型對不同的組織器官有不同的噬性等一系列特征使之成為理想的基因治療載體。近年來國際及國內(nèi)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的AAV載體基因治療產(chǎn)品呈井噴式出現(xiàn)，預(yù)示著未來基因治療產(chǎn)品的廣闊的應(yīng)用前景。隨著AAV載體基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的增加及AAV載體改造技術(shù)的發(fā)展，在臨床試驗(yàn)階段面臨不同的分析挑戰(zhàn)。

對此，昭衍臨床分析中心昭衍（北京）檢測技術(shù)有限公司機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人李開通博士做客昭衍·講堂，從AAV載體基因治療藥物簡介，不同適應(yīng)癥AAV載體基因治療藥物臨床分析案例及面對的不同分析技術(shù)挑戰(zhàn)等方面，結(jié)合本機(jī)構(gòu)相關(guān)藥物的研究經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行介紹，希望能為該類藥物臨床分析的技術(shù)平臺選擇，方法策略，可接受標(biāo)準(zhǔn)設(shè)定，方法學(xué)驗(yàn)證方面提供一些參考。歡迎從事本領(lǐng)域的專家學(xué)者一同參與討論！