新一輪醫保藥品目錄啟動申報罕見病藥品持續利好

2022-07-01 07:44:54來源：北京商報

6月29日，國家醫療保障局正式公布《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》(以下簡稱《工作方案》)及相關文件，標志著第五輪國家醫保藥品目錄調整工作正式啟動，新版醫保藥品目錄于7月1日正式啟動申報，11月份公布結果。

與前幾輪目錄調整相比，本次目錄調整通過優化申報范圍、完善準入方式、改進續約規則、優化工作流程等方式，向罕見病患者、兒童等特殊人群傾斜，持續利好罕見病患者，首次新增非獨家競價藥品規則，調整非獨家藥品準入方式，調整一些藥品的續約規則，使價格調整走向常態化。

罕見病藥品持續利好

2022年的《工作方案》與2021年相比，在結構上基本保持一致，在調整范圍上，均分為“目錄外西藥和中成藥”和“目錄內西藥和中成藥”。但細節層面變化較大，如進一步增加了“鼓勵仿制藥品目錄”“鼓勵研發申報兒童藥品清單”和“罕見病治療藥品”，充分體現了對罕見病治療藥物、兒童用藥的關注。

本輪醫保藥品目錄調整貫徹落實政府工作報告“加強罕見病用藥保障”要求，對罕見病用藥的申報條件沒有設置“2017年1月1日后批準上市”的時間限制，同時增加了納入國家鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發申報兒童藥品清單的藥品可以申報今年醫保目錄。

醫療戰略咨詢公司創始人趙衡向北京商報記者表示，醫保藥品設定5年的時限是為了區別藥品的時效，上市時間越長，藥品收回投資的可能就越大，也就越有降價的動力。由于罕見病本身上市的產品就少，單獨設置5年的意義不大，這也算是給罕見病藥物的一個利好。

《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，中國罕見病患者超過2000萬，患者人數龐大，這一龐大患者群體長期面臨著診療困難的問題，存在大量未被滿足的診療、保障、康復、社會融入等多樣化需求。

近年來，醫保目錄調整都將罕見病用藥作為重點之一，納入目錄的藥品數量持續增加、覆蓋的罕見病病種不斷擴大。目前國內罕見藥上市獲批大概有60余種，其中40余種已經納入國家藥品目錄，涉及到的病種包括肺動脈高壓、帕金森癥、血友病等。

去年，用于治療B型血友病(凝血因子IX缺乏癥)的藥品“人凝血因子IX”被列入最新調整后的國家醫保藥品目錄。與之一同被納入醫保范圍的還有6種罕見病藥品，包括治療多發性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等。其中用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液，這款“救命藥”原價70多萬元/針，年治療費用超過100萬元，納入醫保后降價至3萬多元/針;年治療費用超過100萬元的“天價藥”達雷妥尤單抗注射液經談判全部降至30萬元以下。當時國家醫保談判人員說的一句話成為“金句”：“任何一個小群體都不應該被放棄。”

國家醫療保障局副局長李滔曾介紹，2021年共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。

在審批方面，近年來，我國對罕見病治療藥品實施優先審評審批。國家藥品監督管理局將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序。

非獨家藥品準入方式調整

除了申報范圍向特殊人群傾斜，在準入方式方面，本次國家醫保藥品目錄調整還完善了準入方式，非獨家藥品準入時同步確定支付標準。解決非獨家藥品由于個別企業價格較高導致該通用名藥品無法納入目錄問題。

2022年《工作方案》提出，“擬納入藥品目錄的非獨家藥品，采用競價等方式同步確定醫保支付標準”。有資深人士指出，這與以往僅有談判品種(獨家品種)確定支付標準有顯著變化，藥品醫保支付標準的覆蓋面將進一步擴大，對藥品市場價格形成起著越來越重要的作用。

據了解，在6月13日國家醫保局發布的醫保目錄調整工作方案相關征求意見稿中，首次提出要新增非獨家競價藥品規則，規定稱藥品通過競價納入藥品目錄的，取各企業報價中的最低者作為該通用名藥品的支付標準，這一度引發市場轟動，有業界形容是“靈魂砍價”的升級版，也不亞于集采中的價格競爭。

此次發布的《工作方案》再度對上述規則進行了補充，最終確定為：由專家測算確定醫保支付意愿，然后企業自主報價，只要有一家企業參與且報價低于醫保支付意愿，該通用名就可納入目錄，并以最低報價作為該通用名的支付標準(如最低報價低于醫保支付意愿的70%，以醫保支付意愿的70%作為支付標準)。

趙衡表示，此次對非獨家藥品準入方式的調整有可能會出現非獨家藥品持續的階梯式降價，但主要還是看集采和談判藥品的醫保支付價，如果差異過大，未來降幅肯定很大。

價格調整常態化

此外，本次調整還改進了續約規則，將非獨家藥品(無論協議是否到期)，以及已經歷過兩個協議期(4年)但支付標準和支付范圍均無變化的獨家藥品納入常規目錄管理;對今年調整醫保支付范圍但對基金影響預算不大(未超1倍)的藥品也可以簡易續約。

趙衡向北京商報記者表示，上述做法意味著常態化價格調整，企業將面臨持續階梯式的降價。

據《工作方案》，本次國家醫保藥品目錄調整還優化了工作流程，評審更加科學高效。基于專家評審環節的工作日趨成熟，申報藥品數據資料更加全面，將評審環節優化整合為綜合組和專業組專家共同聯合評審。